১০ ডিসেম্বর, ওয়াশিংটন: যুক্তরাষ্ট্রের খাদ্য ও ঔষধ প্রশাসন (FDA) প্রথমবারের মতো ওয়াসকট-অল্ডরিচ সিনড্রোম (Wiskott-Aldrich Syndrome—WAS) রোগের জন্য জিন-থেরাপি “ওয়াসকিরা” অনুমোদন দিয়েছে। এই থেরাপি চালুর ফলে বিরল এই রোগে আক্রান্ত শিশুরা স্বাভাবিক জীবনে ফেরার বড় সুযোগ পাচ্ছে।
WAS একটি জন্মগত প্রতিরক্ষা ত্রুটি। এই রোগে রক্ত জমাট বাঁধে না, সামান্য আঘাতেও বেশি রক্তক্ষরণ হয় এবং বারবার গুরুতর সংক্রমণ দেখা দেয়। ত্বকে একজিমার মতো সমস্যা তৈরি হয় এবং ক্যানসারের ঝুঁকিও বেড়ে যায়। যেহেতু রোগটি এক্স-ক্রোমোজোম–সংযুক্ত, তাই প্রায় সব রোগীই ছেলে শিশু। প্রতি ১০ লক্ষে প্রায় ৪ জন এই রোগে আক্রান্ত হয়।
এতদিন চিকিৎসার একমাত্র বড় উপায় ছিল স্টেম-সেল প্রতিস্থাপন। কিন্তু সঠিক দাতা পাওয়া খুব কঠিন হওয়ায় অনেক শিশুই চিকিৎসার সুযোগ থেকে বঞ্চিত হতো।
ওয়াসকিরা একটি একক-ডোজ জিন-থেরাপি। রোগীর নিজের রক্ত থেকে স্টেম-সেল সংগ্রহ করে ল্যাবে সেগুলোতে স্বাভাবিক WAS জিন ঢোকানো হয়। এরপর কোষগুলো শরীরে ফিরিয়ে দেওয়া হলে সেগুলো স্বাভাবিকভাবে কাজ করে এবং রোগের মূল কারণ দূর করে দেয়।
FDA–র বায়োলজিক্স মূল্যায়ন কেন্দ্রের প্রধান ডা. ভিনায় প্রসাদ বলেন, WAS আক্রান্ত শিশুদের “ভয় আর অনিশ্চয়তার জীবন” থেকে বের করে আনার জন্য এই অনুমোদন একটি বড় অগ্রগতি।
২৭ জন শিশুর ওপর দীর্ঘমেয়াদি পরীক্ষা চালানো হয়। ফলাফল আশাব্যঞ্জক—
- চিকিৎসার পর ৪ বছর পর্যন্ত জীবিত থাকার হার ৯৬%
- গুরুতর সংক্রমণ ৯৩% কমেছে
- প্রথম বছরেই রক্তক্ষরণ ৬০% কমেছে, আর ৪ বছরে বেশিরভাগ শিশুর আর কোনো বড় রক্তক্ষরণের ঘটনা দেখা যায়নি
প্রতিক্রিয়া সাধারণত হালকা—র্যাশ, শ্বাসযন্ত্রের সংক্রমণ বা ক্যাথেটার-সংক্রান্ত সমস্যা।
ওয়াসকিরা উদ্ভাবন করেছে ইতালির দাতব্য গবেষণা প্রতিষ্ঠান Fondazione Telethon। এটি যুক্তরাষ্ট্রে অনুমোদন পাওয়া প্রথম কোনো অলাভজনক সংস্থার জিন-থেরাপি। প্রতিষ্ঠানটি জানায়, মুনাফা না থাকলেও রোগীর প্রয়োজনে গবেষণা সফল করা সম্ভব—এই অনুমোদন তার প্রমাণ।
ইতোমধ্যে ইউরোপিয়ান মেডিসিন্স এজেন্সি (EMA) ইতিবাচক মতামত দিয়েছে। চূড়ান্ত অনুমোদন মিললে ইউরোপেও চিকিৎসা শুরু হবে। দাম এখনো ঘোষণা হয়নি, তবে আন্তর্জাতিক সহায়তা ও বিশেষ ভাউচার ব্যবস্থার মাধ্যমে মাঝারি আয়ের দেশগুলোর জন্যও ভবিষ্যতে এই থেরাপির সুযোগ বাড়বে বলে বিশেষজ্ঞদের আশা।
FDA–র অনুমোদন শুধু একটি বিরল রোগের চিকিৎসা নয়—এটি জিন-থেরাপির ভবিষ্যতের জন্যও বড় বার্তা। বিজ্ঞানী, গবেষক এবং নিয়ন্ত্রকদের সম্মিলিত প্রচেষ্টায় নতুন চিকিৎসা প্রযুক্তির দরজা আরও খুলে যাচ্ছে।